百健公司能制止記憶竊賊嗎？

《財富》（中文版）-- 其實，在杰弗里·塞維尼（Jeffrey Sevigny）走上講臺之前，阿爾茨海默氏癥 （Alzheimer's）研究領域里發生的重大事件已經盡人皆知了。就在百健公司（Biogen）的這位負責臨床開發的高級醫藥董事向大家展示第一張PPT之前，已經有數百億美元的生物技術投資豪賭他在演講中所要闡述的領域。

????繼巴克萊（Barclays）、花旗集團（Citigroup）和RBC Capital發布樂觀報告之后，瑞士信貸集團（Credit Suisse Group）的分析師在塞維尼于3月20日在國際阿爾茨海默氏癥和帕金森癥大會（International Conference on Alzheimer's and Parkinson's Diseases）上發表演講的前一天發布預測，認為百健公司的股價將會飆升至每股500美元，而兩個月前他們的預計目標還是400美元。當時，這家位于馬薩諸塞州坎布里奇（Cambridge）的制藥商的股價為428美元，這已經比去年12月上漲了41%。當時公司為了吸引投資者，發布了有關研究治療阿爾茨海默氏癥的藥物aducanumab的成果，而其中的詳細情況將會由塞維尼在這次大會上公布。連續三個月的股價上漲使百健公司的市值達到了驚人的290億美元。

????在某種意義上來說，這已經不是新聞了。不過，為了避免給人虎頭蛇尾的感覺，塞維尼在法國尼斯（Nice）的衛城會議中心（Acropolis）向大約2,500名科學家、投資人和生物技術領域里的記者發表的報告還是相當令人振奮的。會議現場的觀眾似乎很難能夠保持安靜，與會者紛紛用他們的智能手機拍攝塞維尼展示的PPT，他們在推特（Twitter）上的評論以及公布的重磅炸彈般的數據讓整個社交網絡都沸騰了。

????其中的原因顯而易見：研發出既可以明顯緩解阿爾茨海默氏癥所引發的腦動脈粥樣硬化，又可以延緩病人認知能力急劇下降的藥物，在人類歷史上尚屬首次。但是同時，令人尷尬的局面也同樣顯而易見，眾人的竊竊私語仿佛在提醒大家，如果可能還是打消這種興奮的情緒。

????畢竟，這可是阿爾茨海默氏癥。這個病理學的難題曾經讓大有希望的藥物輸得一敗涂地，面對這一疾病，制藥領域的科學家的平均成功率是最低的。根據克利夫蘭醫療中心（Cleveland Clinic）的研究人員在去年的一項研究成果顯示，從2002年到2012年，制藥公司針對這一疾病推出了244種臨床試驗藥物，結果只有一種藥物獲得了美國食品和藥品管理局（FDA）的許可（還有14種尚在臨床測試之中）。換言之，它的成功率為0.4%，而癌癥治療藥物的成功率為19%。迄今為止，獲得批準的治療阿爾茨海默氏癥的藥物只有5種，其中有4種還在市場上銷售。所有藥物的目的都是治療這種疾病的癥狀，比如記憶喪失，而不是疾病本身—而且在專家看來，沒有一種藥物是特別有效的。在美國，導致死亡人數最多的10種疾病中，阿爾茨海默氏癥目前排在第6位，而且它也是唯一無法預防、無法治愈，甚至無法延緩病情發展的疾病。

????諸如百健公司的實驗型抗體adu（《財富》雜志對這種藥物的簡稱）這樣的藥物的前景愈發令人堪憂，這些藥物針對的目標是β-淀粉樣蛋白—少量患病的蛋白集聚在一起，可能在大腦中形成讓神經元窒息的斑塊—這讓一些人懷疑我們是不是找錯了目標對象。有70多種抗淀粉樣蛋白制劑—其中包括禮來（Eli Lilly）、羅氏制藥（Roche），以及Elan、輝瑞（Pfizer）和強生公司（Johnson & Johnson）聯合研制的著名藥物—開展了臨床實驗。結果無一成功?！斑@些藥物我們早已見過，而且它們失敗了。”晨星公司（Morningstar）的分析師卡倫·安德森（Karen Andersen）說，她認為，在看到百健公司的數據之前不宜過于興奮。

????這一切似乎還無法打消大家的亢奮情緒，那就再看看以下情況：百健公司關于adu的研究還處在所謂的1b階段，其目標僅僅是找出這種藥物的合適劑量，并且初步評估其安全性。這個實驗本身尚未結束，僅有166名患者參與了實驗，而且實驗距離得出任何的確切結論尚有相當距離。此外，那些服用更高劑量藥物，以及出現最強烈的藥物反應的人還極有可能患上并發癥—腦腫脹。

????不過，在3月20日，百健公司的股票在納斯達克交易所（Nasdaq）的交易價格為每股476美元，距離瑞士信貸集團預測的高目標只有咫尺之遙。在尼斯會議期間，高盛集團（Goldman Sachs）的分析師認為，盡管按照最佳情況預計，該藥物仍然需要數年方可獲得批準，但是未來adu的年均銷售額最高可達84億美元。華爾街的其他分析師對該數字的預期還要高得多。

????阿爾茨海默氏癥研究領域也許還不像一些投資者那樣激動得喘不上氣來，但許多人流露出來的興奮之情已經遠不是一次藥物實驗這么簡單了。記者在撰寫本文時采訪了25位學術界和醫藥行業的研究人員，在談及百健公司的研究成果時，幾乎所有人的興奮之情都溢于言表?！叭绻@種治療的臨床效果得到確認，那將是阿爾茨海默氏癥治療領域劃時代的變化?！盉anner Alzheimer's Institute的執行董事埃里克·雷曼（Eric Reiman）說。哈佛大學醫學院（Harvard Medical School）的一位神經學教授布萊恩·巴斯凱（Brian Basckai）一直在研究adu在小白鼠身上的療效，他說：“這是阿爾茨海默氏癥治療領域有史以來最成功的臨床實驗?！?/p>