國內(nèi)"70萬"，國外"41美元"？罕見病藥物短缺要如何破局

這個病在美國還有一個最新的特效藥，新生兒在兩歲之前打一劑就可痊愈，但是價格更為驚人。

2019年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了諾華脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma ，用于兩歲以下SMA。定價為210萬美元，成為制藥史上單價最貴藥物。

理解藥企也是企業(yè)，需要經(jīng)濟利益驅(qū)動研發(fā)。但是作為行外人，最好奇的是這些天價藥的研發(fā)成本到底有多少，是不是一定要那么夸張才能回過本來？如果研發(fā)出來了卻沒人買的起，那么研發(fā)的意義是什么呢。

是不是能有一種可能，就是把道德往前放放，在成本允許的情況下，壓到可能的折中價，再加上政府的醫(yī)保補貼，讓藥貴得“可承受”一些。

另外，看到有一種觀點是說，有了這種病的人本來都是要死的，因為有了藥物，所以富人就有了希望，窮人雖然買不起，但他本來就是要死的，所以也不虧。

可是，這不是《悲慘世界》么
窮人活該等死？現(xiàn)實：是的，窮人活該等死。

目前國家醫(yī)療保障制度和《醫(yī)保藥品目錄》中沒有罕見疾病的概念，這也導(dǎo)致參加了醫(yī)保的罕見病患者，根本無法報銷昂貴的對癥特殊藥品費用。

因此罕見疾病納入醫(yī)保的前提是，盡快將罕見疾病的對癥特殊藥品列入《醫(yī)保藥品目錄》中，使得患者報銷有政策依據(jù)。另外還需要組織醫(yī)療權(quán)威機構(gòu)對不同罕見疾病的治療費用進行科學(xué)測算，以此來確定年最高報銷額度。